标准化的治疗，让血友病儿童也能奔跑

4月17日是世界血友病日，由北京血友之家罕见病中心主办的“奔跑吧！少年——拜耳血友病关爱运动汇”项目在南方医科大学南方医院启动。该院血液科主任医师孙教授表示，现在我国有了全民医保，按照标准剂量的预防治疗方案给患者补充凝血因子，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

血友病是一种遗传的终生疾病

血友病是一种遗传的终生性疾病。孙教授称，因为血友病的发病率很低，一万个人中约有一个人患病，不要说社会上许多人不了解，就连一些医务工作者和血友病患者家属也不熟悉这种疾病。在这种情况下，血液科的医生就要承担起传播相关知识的责任。

血友病患者从出生体内就缺少凝血因子，轻微地触碰就会出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。所以，大多数患上血友病的孩子，不上体育课、不敢出外玩，就担心轻微的碰撞导致出血现象。

由于他们易出血且止血难，加之关节出血或深部组织出血常伴有剧痛，令人夜不能寐、生不如死。如果得不到及时、有效的治疗，反复出血往往会导致关节畸形（残疾），甚至死亡。目前在我国，血友病标准治疗率低，长期预后差从而导致血友病儿童超过90%已出现关节病变。

标准化治疗让患儿也能奔跑

“血友病的治疗并不复杂，患者只要能够及时补充所缺乏的凝血因子，就可以像正常人一样生活和运动。”南方医院儿科主任医师冯教授称，“我国有了全民医保，可以通过早期的预防治疗，避免血友病患者因病致残。”

冯教授表示，预防治疗就是通过静脉注射凝血因子来防止预期性的出血。依据剂量不同，预防治疗分为标准剂量、中剂量和低剂量三种方案。不同的预防剂量有着不同的结局，一些发达国家采用标准剂量和中剂量预防治疗方案可显著降低伤关节次数，甚至零出血，维持关节健康状态和活动能力，患者关节残疾率低，标准剂量预防通常低于10%，中等剂量预防也在50%，而我国多采用低剂量预防的患者关节残疾率大于80%。

多少才算是标准剂量预防治疗呢？孙教授推荐甲型血友病患者，使用标准剂量的预防治疗方案是：每周三次使用25-40IU/kg体重的量，这可以维持正常关节和肌肉功能，让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。

同时，为了进一步减轻患者负担，广州慈善会启动了“为生命续航——血友病援助项目”新模式，将救助范围由儿童扩大到了成人，并对该人群的患者进行一定比例资金的援助，能帮助血友病患者得到规范治疗，避免残疾。