协和临床研究ITP新药填补国内空白

编辑:王宜勤
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17:01 10月31日

10月20日,第三届中国血小板日“中华血液公益行”在武汉协和医院举行。协和医院透露,由该院血液病研究所牵头,四川华西医院、山东齐鲁医院等多家医院参与临床研究的ITP(原发性免疫性血小板减少症)口服药物一期临床研究效果显著,现已进入二期研究阶段。上市后,将一改成年慢性ITP患者口服药物,依赖进口药局面。

ITP是由于血小板生成不足或破坏过多而导致血小板减少所造成的凝血功能差异。ITP是门诊中最常见的出血性疾病之一,严重的血小板减少会造成颅内出血、内脏出血,危及患者生命。常见于儿童、青春期女性和老年人。儿童患者中,ITP一般只是在几周内就能自然恢复的急性症状,所以慢性ITP患者以成年人为主。

协和医院院长、血液病研究所所长胡豫介绍,根据患者疾病的轻重缓急,常有几种治疗方式。一是激素类药物,在治疗时会给患者带来内分泌失调等副作用,年轻女性会出现肥胖、痤疮等。二是促血小板生成药物,通过此类药物提高患者的血小板量。三是手术治疗,除了药物治疗外,对部分病人进行脾切除等方式。然而,随着近年来发病机制研究和临床治疗理念进步,激素类药物使用越来越谨慎。促进血小板生成的药物以静脉注射为主,且长期注射,患者需负担较高的医疗费,还要承受痛苦。虽有口服药物,但该药物为进口药物,需常年服用,费用高昂,一般患者难以承担。脾切除存在短期和远期并发症风险。协和数年前着手国产新药的临床研究,一期临床研究显示,国产药与进口药效果无异。

胡豫教授呼吁全社会关注ITP,ITP是一个可控可治的疾病,绝大多数患者会转为慢性状态。治疗的目标是使血小板达到安全水平,而不是一定要达到正常水平。随着更多新药引入,会有越来越多副作用小、效果好的药物,患者要有信心战胜疾病。